基因编辑疗法或癌细胞的永久失活

根据《科学进展》杂志最近的报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗浸润性癌症方面非常有效，是寻找癌症治愈方法的重要一步。

基于研究人员开发的脂质纳米粒的新给药系统CRISPR-LNP可以特异性靶向癌细胞，并通过基因操作破坏它们。该系统携带的一个遗传信使(信使RNA)可以编码CRISPR酶Cas9。Cas9作为切割细胞DNA的分子剪刀，可以切割癌细胞的DNA，从而使其无效，永久阻止复制。

特拉维夫大学生物医学与癌症研究学院研发副院长丹皮尔教授表示，这是世界上第一项证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。这种方法不是化疗，没有副作用，用这种方法治疗的癌细胞永远不会再活跃。

为了验证利用该技术治疗癌症的可行性，皮尔教授和他的团队选择了——例胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌这两种最致命的癌症进行研究。

胶质母细胞瘤是最具侵袭性的脑癌类型，预期寿命为15个月，5年生存率仅为3%。研究表明，CRISPR-LNP可以将胶质母细胞瘤小鼠的平均预期寿命延长一倍，从而将总存活率提高约30%。

卵巢癌是导致女性死亡的主要疾病之一，也是女性生殖系统中最致命的癌症。当转移扩散到全身时，大多数患者被诊断为晚期癌症。虽然近年来治疗效果有所改善，但只有三分之一的患者可能存活。研究表明，在转移性卵巢癌小鼠模型中，CRISPR-LNP可将总生存率提高80%。

皮尔教授说，CRISPR基因组编辑技术可以识别和改变任何基因片段，以个性化的方式彻底改变了破坏、修复甚至替换基因的能力。虽然这项技术得到了广泛的应用，但其临床实践仍处于起步阶段，迫切需要开发一种有效的递送系统，将CRISPR安全、准确地递送到靶细胞。新开发的给药系统可以靶向负责癌细胞存活的DNA，是目前没有有效治疗的侵袭性癌症的创新方法。

研究人员指出，通过展示其在治疗两种侵袭性癌症方面的潜力，这项技术为治疗其他类型的癌症以及罕见的遗传性疾病和慢性病(如艾滋病)开辟了许多新的可能性。