北京大学研究人员近日在英国期刊《自然·生物技术》杂志在线发表研究论文，首次报道了一种新型的核糖核酸(RNA)单碱基编辑技术。利用该技术，研究人员在一系列疾病相关基因转录本中实现了高效、精准的编辑。该技术的建立为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。
RNA是存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。课题组在研究中首次发现，只需转入一条特殊设计的“向导”RNA，就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的腺苷酸产生高效精准的编辑，并不需要引入任何外源效应蛋白。这种新型RNA编辑技术被命名为LEAPER。
课题组表示，LEAPER充分利用了细胞中天然存在的机制：仅用一条RNA就实现了精确高效的RNA单碱基编辑，从而避免了任何由于表达外源效应蛋白而引起的各种潜在问题，因而是一种较为安全的基因编辑工具。
“这种新型的基因编辑技术在科学研究和疾病治疗中显示出可观的优势与潜能，同时也为发展基于细胞内源机制的基因编辑技术指明了方向。”课题组专家，北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创新中心研究员魏文胜说。